美有望首度核准!基因疗法年代将至、股价喷发

美有望首度核准!基因疗法年代将至、股价喷发美有望首度核准!基因疗法年代将至、股价喷发基因疗法(Gene Therapy)跨出一大步,美国食品药物管理局(FDA)的谘询委员会做出重大决定,「Luxturna」有望成为美国首款核准上市的的基因疗法药物,开启药界的新里程碑。

Business Insider、巴伦(Barronˋs)报导,12日美国FDA谘询委员会以16票对0票,建议FDA核准药厂Spark Therapeutics研发的Luxturna基因疗法。FDA将在1月做出决议,一般而言,FDA往往会遵循谘询委员会的意见。

Luxturna用来治疗莱伯氏先天性黑矇症(Leber Congenital Amaurosis),这是遗传性的眼盲症,患者的RPE65基因具有缺陷,视网膜无法製造重要蛋白质,导致视力恶化。Luxturna治疗方式是在患者视网膜注射带有矫正基因的病毒,之后新基因会取代缺陷基因,开始生产所需的蛋白质。

第三阶段测试显示,接受基因疗法注射的患者,视力和视野改善、对光的敏感度也提高。不过此种一次性疗法价格高昂,分析师估计,双眼都接受注射的话,价格可能高达100万美元。

Raymond James分析师Reni Benjamin报告乐观预测,基因疗法年代已经到来,未来几年内,美国会核准多款基因疗法,以Luxturna打头阵。他估计,基因疗法的市场规模有207亿美元,药厂正研发杜显型肌肉萎缩症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)和镰刀型红血球疾病(Sickle-cell disease, SCD)的治疗方法。

嘉实XQ全球赢家系统报价显示,12日Spark Therapeutics等候FDA委员会结果,交易一度暂停,终场股价下跌0.62%收在86.20美元,今年迄今大涨72.75%。

另一基因疗法药厂Voyager Therapeutics,12日大涨7.83%收在25.88美元,今年至今飙升103.13%。Adverum Biotechnologies也攀升9.72%收在3.95美元,今年至今上涨36.21%。

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